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竹島特命教授らが新たに開始する治験について神戸新聞で紹介されました。

小児科学の竹島泰弘特命教授らがデュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する新たな治療の治験を開始し、10月29日付の神戸新聞で紹介されました。また神戸新聞のホーム ページでも紹介されています。

このたび神戸大学において、DMDでジストロフィン遺伝子のナンセンス変異を有する 例に対して、「アルベカシン硫酸塩(NPC-14)」のナンセンス変異読み飛ばし作用を 利用してジストロフィンを発現させる治療の医師主導治験を世界で初めて開始しま す。

アルベカシン硫酸塩は国産の抗生物質として長年に渡り使用され、安全性についても 多くの情報が集積されている薬剤です。ジストロフィン遺伝子のナンセンス変異にア ルベカシン硫酸塩が作用することで、患者さんで先天的に欠失しているジストロフィ ン蛋白の発現を回復できることを明らかにしました。これは、アルベカシン硫酸塩に よるナンセンス変異の読み飛ばし作用によるものです。DMD患者さんの19%はナンセ ンス変異が原因であり、今回の治験は、これらの結果に基づき、ナンセンス変異によ る患者さんに対するアルベカシン硫酸塩による治療法の安全性および有効性を明らか にすることを目的とした治験です。

今回実施する治験は、4歳以上の自立歩行可能なナンセンス変異によるDMD患者さんを 対象としています。そして、厚生労働科学研究(治験推進研究事業)での日本医師会 治験促進センターの支援・助成のもと医師主導治験として神戸大学医学部附属病院と 独立行政法人国立精神・神経医療研究センターの2医療機関で実施します。この試験 の結果は平成26年度中に得られる予定です。今回の治験の成果により、多くのDMD患 者さんに対する治療法が確立することが期待されます。

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